1.      治療效果維持度及療效評估

治療效果維持度

-根據Leory et al(2022)，Luxturna效果有持續性, 在人眼有近八年之久證據，於動物模型長達十年，效果不因時間推移而遞減。

-Luxturna DNA能留存在細胞核當中，以游離基因 (episome)的方式存在不會被代謝；同時RPE細胞有絲分裂低，因此並不會因為細胞分裂而喪失療效(Leory et al 2022)。

療效評估

-由於治療族群疾病病程及病徵多樣性(Thompson et al 2000)，無法僅由視力、視野、電生理、光學同調斷層掃描單獨且完整評估Luxturna的療效，其療效反映在整合表現上。因MLMT具有反映整體改善的靈敏度，用來評估Luxturna的效果為合理。

-然而，MLMT非臨床評估指標，限於研究使用，非試驗收案中心亦無法取得，目前全世界僅Iowa及Philadelphia因應研發研究目的而建造。

綜合臨床試驗證實其療效，同時考慮到真實世界臨床療效評估有其考量，建議署與廠商進行財務分攤協議。

2.      治療醫師及環境評估標準

-視網膜醫師具有PPV經驗或相關視網膜下方注射之經驗

-藥局及治療環境符合該藥物配置及存放之標準

-處理基因相關疾病經驗

長庚眼科部 黃奕修