關於 Luxturna
黃奕修 |
2023/06/25
1. 治療效果維持度及療效評估
治療效果維持度
-根據Leory et al(2022),Luxturna效果有持續性, 在人眼有近八年之久證據,於動物模型長達十年,效果不因時間推移而遞減。
-Luxturna DNA能留存在細胞核當中,以游離基因 (episome)的方式存在不會被代謝;同時RPE細胞有絲分裂低,因此並不會因為細胞分裂而喪失療效(Leory et al 2022)。
療效評估
-由於治療族群疾病病程及病徵多樣性(Thompson et al 2000),無法僅由視力、視野、電生理、光學同調斷層掃描單獨且完整評估Luxturna的療效,其療效反映在整合表現上。因MLMT具有反映整體改善的靈敏度,用來評估Luxturna的效果為合理。
-然而,MLMT非臨床評估指標,限於研究使用,非試驗收案中心亦無法取得,目前全世界僅Iowa及Philadelphia因應研發研究目的而建造。
綜合臨床試驗證實其療效,同時考慮到真實世界臨床療效評估有其考量,建議署與廠商進行財務分攤協議。
2. 治療醫師及環境評估標準
-視網膜醫師具有PPV經驗或相關視網膜下方注射之經驗
-藥局及治療環境符合該藥物配置及存放之標準
-處理基因相關疾病經驗
長庚眼科部 黃奕修